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健康な人の平均筋肉量は約54％ですが、筋ジストロフィー（MD）の人は、病気の後期にはまったく筋肉がない可能性があります。
筋ジストロフィーとは何ですか？
筋ジストロフィーまたは筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下と筋肉量の減少を引き起こす一群の疾患です。筋ジストロフィーでは、遺伝子変異が健康な筋肉を構築するために必要なタンパク質の産生を妨げます。
これらの突然変異した遺伝子はしばしば親から遺伝しますが、突然変異した遺伝子は遺伝形質なしで独立して発達する可能性があります。
筋ジストロフィーにはさまざまな種類があります-影響を受ける筋肉とそれらを引き起こしている症状によって異なります。最も一般的なタイプの筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状は小児期に始まります。これは、でこぼこの道をすばやく移動しながら転倒しやすいものです。筋ジストロフィーは男児に多く見られますが、女児は保因者にすぎません。他のタイプのジストロフィーは、人が成人になるまで現れません。
筋ジストロフィーの人の中には、最終的には歩く能力を失う人もいます。他の人は呼吸や嚥下に問題があるかもしれません。
筋肉増強タンパク質は、筋ジストロフィーの解決策になる可能性があります
筋ジストロフィーの解毒剤はありませんが、次のようなさまざまな治療法が身体障害やその他の問題を解決するのに役立ちます。
- モビリティ支援、軽い運動、理学療法、身体的補助など
- 支援グループ、実用的および感情的な影響に対処するため
- 手術、脊柱側弯症などの姿勢の欠陥を修正する
- ドラッグ、筋力を高めるためのステロイド、または心臓の問題を治療するためのACE阻害薬やベータ遮断薬など。
新しい研究では、MD症状に関連する遺伝子変異と損傷した筋肉を修正する方法を探しています。これらの1つは、ロックフェラー大学とエディンバラ大学からの2つの別々の研究です。
筋肉は何百万もの固体細胞で構成されています。大人でも、これらの筋肉は再生を続け、さまざまなもの、病気、怪我によって引き起こされる可能性のある損傷を修復します。
サイエンスデイリーからの報告によると、筋肉の構造と機能に関与する幹細胞のタンパク質からいくつかの新しい筋肉が形成されますが、突然変異は周皮細胞とPICの断片、脂肪や筋肉を生成できる幹細胞のグループから発生します。
これまでのところ、研究者たちはタンパク質が筋肉の構築に関与していることだけを知っていましたが、タンパク質が健康な筋肉の発達に関与する遺伝子にどのように影響するかはまだ知りませんでした。
ミネソタ大学の助教授である八尾八尾氏は、「私たちの研究によると、筋肉または脂肪への細胞の形成は、ラミニンと呼ばれる複雑なタンパク質に基づいています」と述べています。
ラミニン経路に作用する新薬を開発することで、筋ジストロフィーの症状の多くを緩和できる可能性があると八尾氏はさらに述べた。
八尾の研究は、体内のラミニンの喪失が少なくとも何らかの形の筋ジストロフィーを引き起こす可能性があることを明らかにしています。より具体的には、八尾と彼のチームは、周皮細胞とPICのラミニンに関する研究に焦点を合わせました。
八尾と彼のチームは、体内のラミニンの欠乏を示したマウスのグループで研究を行いました。彼らは、このグループのマウスが正常なマウスよりも小さく、正常以下の筋肉量を持っていることを発見しました。実際、周皮細胞とPICには筋肉幹細胞のごく一部しかなく、そのような劇的な結果を示すべきではありません。
八尾とチームは、この組織のラミニンを交換することでマウスの回復を助けることができると推論しました。しかし、この考えを人間が実現するのは非常に困難です。このグループのマウスは有意な変化（組織と筋力の増加）を示しましたが、ヒトにラミニンを注射すると、ラミニンが組織に適切に吸収されるために数百回の注射が必要になります。
その後、科学者たちは、ラミニンが周皮細胞とPICにどのように影響して筋肉を構築するかを理解することに注意を向けました。彼らは、ラミニンがどの遺伝子が活性化され、どの遺伝子が活性化されないかに影響を与えることを発見しました。
これらの「ユニークな」遺伝子の1つは「gpihbp1「、これは一般的に周皮細胞が生息する毛細血管に見られます。ゲン」gpihbp1「脂肪の形成に役割を果たすことが示されています。ラミニンが存在しない場合、 "gpihbp1周皮細胞とPICでは有効になりません。
これらのアイデアから始めて、科学者たちは、gpihbp1が幹細胞を脂肪ではなく筋肉を形成するように変化させることができるのではないかと疑っています。彼らはラミニン欠損周皮細胞とPICに近づき、gpihbp1を活性化し、これらの細胞が新しい筋肉に発達することを発見しました。
研究チームは現在、この衰弱性疾患の多くの症状の解決策を提供することを目的として、周皮細胞およびPICのgpihbp1のレベルを増加させることができる薬を探しています。
